Donidalorsen (API)
Iarrtas Rannsachaidh:
Tha Donidalorsen API na oligonucleotide antisense (ASO) fo sgrùdadh airson làimhseachadh angioedema oighreachail (HAE) agus tinneasan sèididh co-cheangailte. Tha e ga sgrùdadh ann an co-theacsa leigheasan a tha ag amas air RNA, leis an amas lùghdachadh a dhèanamh air abairtprekallikrein plasma(KLKB1 mRNA). Bidh luchd-rannsachaidh a’ cleachdadh Donidalorsen gus sgrùdadh a dhèanamh air dòighean-obrach airson ginean a shàmhlachadh, cungaidh-leigheis a tha an urra ri dòs, agus smachd fad-ùine air sèid a tha air adhbhrachadh le bradykinin.
Gnìomh:
Bidh Donidalorsen ag obair le bhith a’ ceangal gu roghnach riKLKB1mRNA, a’ lughdachadh cinneasachadh prekallikrein sa phlasma — enzyme cudromach ann an siostam kallikrein-kinin a tha an urra ri at agus sèid adhbhrachadh ann an HAE. Le bhith a’ lughdachadh ìrean kallikrein, bidh Donidalorsen a’ cuideachadh le casg a chuir air ionnsaighean HAE agus a’ lughdachadh eallach galair. Mar API, tha e na phrìomh phàirt leigheasach ann an leasachadh leigheasan fad-ghnìomhach, air an rianachd fon chraiceann airson HAE.