Fitusiran (API)
Iarrtas Rannsachaidh:
'S e RNA beag eadar-theachdach synthetigeach (siRNA) a th' ann am Fitusiran API a chaidh a sgrùdadh sa mhòr-chuid ann an raon hemophilia agus eas-òrdughan coagulation. Tha e ag amas airantithrombin (AT no SERPINC1)gine san grùthan gus cinneasachadh antithrombin a lughdachadh. Bidh luchd-rannsachaidh a’ cleachdadh Fitusiran gus sgrùdadh a dhèanamh air uidheaman bacadh RNA (RNAi), cuir às do ghinean sònraichte don ghrùthan, agus ro-innleachdan leigheasach ùra airson ath-chothromachadh coagulation ann an euslaintich hemophilia A agus B, le no às aonais luchd-bacadh.
Gnìomh:
Bidh Fitusiran ag obair le bhith a’ cur stad air gnìomhachd antithrombin, droga nàdarrach an aghaidh dòrtadh fala, agus mar sin a’ meudachadh gineadh thrombin agus a’ brosnachadh cruthachadh clots. Tha an dòigh-obrach seo a’ tabhann dòigh-làimhseachaidh dìonach gus tachartasan bleith a lughdachadh ann an euslaintich hemophilia. Mar API, tha Fitusiran na ghrìtheid ghnìomhach ann an leigheasan fon chraiceann fad-ghnìomhach a tha ag amas air càileachd beatha a leasachadh agus eallach làimhseachaidh a lughdachadh ann an eas-òrdughan bleith.