Gibhosiran

Givosiran (API)

Iarrtas Rannsachaidh:
'S e RNA beag eadar-theachd synthetigeach (siRNA) a th' ann an Givosiran API a chaidh a sgrùdadh airson làimhseachadh porphyria hepatic acute (AHP). Tha e ag amas gu sònraichte airALAS1gine (aminolevulinic acid synthase 1), a tha an sàs ann an slighe bith-cho-chur heme. Bidh luchd-rannsachaidh a’ cleachdadh Givosiran gus sgrùdadh a dhèanamh air leigheasan stèidhichte air bacadh RNA (RNAi), cuir às do ghinean a tha ag amas air an grùthan, agus modulachadh shlighean metabolach a tha an sàs ann am porphyria agus eas-òrdughan ginteil co-cheangailte riutha.

Gnìomh:
Bidh Givosiran ag obair le bhith a’ lughdachadh abairtALAS1ann an hepatocytes, agus mar sin a’ lughdachadh cruinneachadh eadar-mheadhanairean heme puinnseanta leithid ALA (aigéad aminolevulinic) agus PBG (porphobilinogen). Bidh seo a’ cuideachadh le casg a chuir air na h-ionnsaighean neurovisceral co-cheangailte ri porphyria hepatic géar. Mar API, is e Givosiran an tàthchuid chungaidh-leigheis gnìomhach ann an leigheasan stèidhichte air RNAi a chaidh a dhealbhadh gus smachd fad-ùine a thoirt seachad air AHP le rianachd fon chraiceann.