APIan Oligonucleotide
-
Inclisiran sodium
Tha Inclisiran sodium API (Grìtheid Ghnìomhach Cungaidh-leigheis) ga sgrùdadh sa mhòr-chuid ann an raon bacadh RNA (RNAi) agus leigheasan cardiovascular. Mar siRNA dà-shreangach a tha ag amas air a’ ghine PCSK9, thathar ga chleachdadh ann an rannsachadh ro-chlinigeach agus clionaigeach gus ro-innleachdan fad-ghnìomhach airson casg gine a mheasadh airson LDL-C (colaistéarol lipoprotein dùmhlachd ìosal) a lughdachadh. Tha e cuideachd na cho-thàth modail airson siostaman lìbhrigidh siRNA, seasmhachd, agus leigheasan RNA a tha ag amas air an grùthan a sgrùdadh.
-
Donidalorsen
Tha Donidalorsen API na oligonucleotide antisense (ASO) fo sgrùdadh airson làimhseachadh angioedema oighreachail (HAE) agus tinneasan sèididh co-cheangailte. Tha e ga sgrùdadh ann an co-theacsa leigheasan a tha ag amas air RNA, leis an amas lùghdachadh a dhèanamh air abairtprekallikrein plasma(KLKB1 mRNA). Bidh luchd-rannsachaidh a’ cleachdadh Donidalorsen gus sgrùdadh a dhèanamh air dòighean-obrach airson ginean a shàmhlachadh, cungaidh-leigheis a tha an urra ri dòs, agus smachd fad-ùine air sèid a tha air adhbhrachadh le bradykinin.
-
Fitusiran
'S e RNA beag eadar-theachdach synthetigeach (siRNA) a th' ann am Fitusiran API a chaidh a sgrùdadh sa mhòr-chuid ann an raon hemophilia agus eas-òrdughan coagulation. Tha e ag amas airantithrombin (AT no SERPINC1)gine san grùthan gus cinneasachadh antithrombin a lughdachadh. Bidh luchd-rannsachaidh a’ cleachdadh Fitusiran gus sgrùdadh a dhèanamh air uidheaman bacadh RNA (RNAi), cuir às do ghinean sònraichte don ghrùthan, agus ro-innleachdan leigheasach ùra airson ath-chothromachadh coagulation ann an euslaintich hemophilia A agus B, le no às aonais luchd-bacadh.
-
Gibhosiran
'S e RNA beag eadar-theachd synthetigeach (siRNA) a th' ann an Givosiran API a chaidh a sgrùdadh airson làimhseachadh porphyria hepatic acute (AHP). Tha e ag amas gu sònraichte airALAS1gine (aminolevulinic acid synthase 1), a tha an sàs ann an slighe bith-cho-chur heme. Bidh luchd-rannsachaidh a’ cleachdadh Givosiran gus sgrùdadh a dhèanamh air leigheasan stèidhichte air bacadh RNA (RNAi), cuir às do ghinean a tha ag amas air an grùthan, agus modulachadh shlighean metabolach a tha an sàs ann am porphyria agus eas-òrdughan ginteil co-cheangailte riutha.
-
Plozasiran
'S e RNA beag eadar-theachdach synthetigeach (siRNA) a th' ann am Plozasiran API a chaidh a leasachadh airson làimhseachadh hypertriglyceridemia agus eas-òrdughan cardiovascular agus metabolach co-cheangailte ris. Tha e ag amas airAPOC3gine, a bhios a’ còdachadh apolipoprotein C-III, prìomh riaghlaiche air metabolism triglyceride. Ann an rannsachadh, thathas a’ cleachdadh Plozasiran gus sgrùdadh a dhèanamh air ro-innleachdan ìsleachadh lipid stèidhichte air RNAi, sònrachas gine-sàmhchair, agus leigheasan fad-ghnìomhach airson cumhaichean leithid sionndrom chylomicronemia teaghlaich (FCS) agus dyslipidemia measgaichte.
-
Zilebesiran
'S e RNA beag eadar-theachdach (siRNA) a th' ann an API Zilebesiran a chaidh a leasachadh airson làimhseachadh bruthadh-fala àrd. Tha e ag amas airAGTgine, a bhios a’ còdachadh angiotensinogen—prìomh phàirt den t-siostam renin-angiotensin-aldosterone (RAAS). Ann an rannsachadh, thathas a’ cleachdadh Zilebesiran gus sgrùdadh a dhèanamh air dòighean-obrach gus ginean a shàmhlachadh airson smachd fad-ùine air bruthadh-fala, teicneòlasan lìbhrigidh RNAi, agus dreuchd nas fharsainge slighe RAAS ann an galairean cardiovascular agus dubhaig.