Air 2021-12-06, ùine na SA, dh’ainmich Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) toraidhean adhartach àrd-loidhne den deuchainn clionaigeach Ìre III aca den tagraiche dhrogaichean aige, Trofinetide.Tha an deuchainn ìre III, ris an canar Lavender, air a chleachdadh sa mhòr-chuid gus measadh a dhèanamh air sàbhailteachd agus èifeachd Trofinetide ann an làimhseachadh syndrome Rett (RS).Chaidh 189 cuspair gu h-iomlan a chlàradh, boireannaich uile aois 5-20 bliadhna le RS.
Bha Lavender na dheuchainn dà-dall, air thuaiream, air a riaghladh le placebo de sheachdainean 12 le prìomh phuingean crìochnachaidh Ceisteachan Giùlan RS (RSBQ) agus Sgèile Measaidh Cruinneil Toraidh Clionaigeach (CGI-I), mar a chaidh a mheasadh le luchd-obrach altramais agus lighichean, fa leth;Is e prìomh phuing na h-àrd-sgoile an Sgèile Leasachaidh Conaltraidh is Giùlan samhlachail airson Pàisdean is Pàisdean (CSBS-DP-IT-Social), a thathas a’ cleachdadh sa mhòr-chuid airson leasachadh giùlan sòisealta, beòil agus samhlachail ann am pàisdean is clann òga 6–24 a mheasadh. mìosan a dh’ aois, agus faodar a chleachdadh airson autism Sgrìonadh tràth airson comharran dàil leasachaidh agus dàil leasachaidh eile, mar a chaidh a mheasadh le luchd-obrach altramais.
Sheall na toraidhean gu robh leasachaidhean mòra aig Trofinetide anns an dà phrìomh phuing crìochnachaidh an taca ri placebo.B’ e atharrachaidhean bhon bhun-loidhne ann an RSBQ airson placebo agus Trofinetide aig Seachdain 12 -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);Bha sgòran CGI-I aig 3.8 vs 3.5 (p = 0.0030).Aig an aon àm, b ’e an atharrachadh bhon bhun-loidhne ann an CSBS-DP-IT-Social -1.1 agus -0.1 airson placebo agus Trofinetide, fa leth.
Sheall an dà chuid puingean crìochnachaidh bun-sgoile agus bun-sgoile Lavender comas Trofinetide airson làimhseachadh RS, ge-tà, bu chòir a thoirt fa-near gu robh an ìre de stad air làimhseachadh sgrùdaidh co-cheangailte ri droch thachartasan èiginneach (TEAEn) nas àirde anns a’ ghàirdean Trofinetide an taca ri placebo. , B 'e an dà rud 2.1% agus 17.2%, fa leth.Nam measg, b 'e na tachartasan dona as cumanta:
① Diarrhea - bha Trofinetide aig 80.6% (97.3% dhiubh meadhanach gu meadhanach) agus bha placebo aig 19.1%;
② Cur a-mach - bha Trofinetide aig 26.9% (96% dhiubh meadhanach gu meadhanach) agus bha placebo aig 9.6%;
③ Thachair fìor dhroch thachartasan ann an 3.2% de chuspairean anns an dà bhuidheann.
Leanaidh cuspairean ann an deuchainn Lavender a’ faighinn Trofinetide às deidh an deuchainn a chrìochnachadh no anns na sgrùdaidhean leudachaidh Lilac agus Lilac-2 le leubail fosgailte, agus roghnaich> 95% de na cuspairean a chuir crìoch air an sgrùdadh Lavender atharrachadh gu leubail fosgailte Lilac Leudachadh Rannsachadh, thèid toraidhean a thaisbeanadh aig coinneamh mheidigeach a tha ri thighinn.
Ùine puist: 17-17/2022